(CNN) — La Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en inglés) de Estados Unidos aprobó un nuevo tratamiento para combatir la esclerosis lateral amiotrófica, también conocida por sus siglas, ELA.
La FDA dio luz verde al Relyvrio, un medicamento oral desarrollado por Amylyx Pharmaceuticals, que funciona como terapia independiente o que puede ser complementario de otros tratamientos. Según la compañía, se ha demostrado que ralentiza la progresión de la enfermedad.
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Sin embargo, aún hay cierta incertidumbre en torno a la eficacia del fármaco: la solicitud de aprobación de Amylyx se basa en datos de un pequeño ensayo de fase 2, y el propio comité asesor de la FDA inicialmente había votado en contra de la aprobación antes de cambiar su opinión este mes.
“Esta aprobación proporciona otra opción de tratamiento importante contra la ELA, una enfermedad potencialmente mortal que actualmente no tiene cura”, dijo el doctor Billy Dunn, director de la Oficina de Neurociencia del Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA, en un comunicado.
Los pacientes y algunos grupos de activistas instaron a la FDA a aprobar el medicamento, ya que los tratamientos disponibles son limitados. Debido a eso, la agencia había otorgado una revisión prioritaria en diciembre.
Persisten las dudas sobre su efectividad
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA), también conocida como enfermedad de Lou Gehrig, afecta a unas 30.000 personas en Estados Unidos. Es una enfermedad neurodegenerativa que hace que los músculos se debiliten, afectando finalmente la capacidad de hablar, tragar, moverse y respirar.
“La ELA es una enfermedad horrible: rápidamente fatal y realmente debilitante durante el período que va desde los síntomas iniciales hasta la muerte. La FDA ha aprobado un par de tratamientos, pero son mínimamente efectivos y ciertamente no son una cura. Por lo tanto, existe una gran necesidad insatisfecha en esta área de la enfermedad, que la FDA ha reconocido”, dijo Holly Fernandez Lynch, profesora asistente de ética médica y política de salud en la Universidad de Pensilvania.
Antes de la decisión de la FDA, Lynch le dijo a CNN que le “sorprendería” si el medicamento no fuera aprobado, debido a que el Comité Asesor de Medicamentos para el Sistema Nervioso Central y Periférico de la FDA cambió su opinión sobre el medicamento en una reunión de este mes, votando 7-2 a favor de la aprobación.
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En noviembre, Amylyx presentó una solicitud a la FDA para el medicamento, entonces denominado AMX0035, como tratamiento oral para la ELA, en busca de aprobación basada en un ensayo de fase 2 que incluyó a 137 personas con ELA que recibieron el fármaco o un placebo durante 24 semanas. El estudio fue financiado en parte por un subsidio de ALS Ice Bucket Challenge, la campaña viral en las redes sociales que comenzó en 2014 en la que personas se arrojaron cubos de agua helada sobre sí mismos para crear conciencia y recaudar fondos en torno a ALS.
El ensayo también mostró que, en general, el medicamento se toleró bien, aunque hubo una mayor frecuencia de eventos gastrointestinales entre quienes recibió el medicamento. Amylyx ahora continúa estudiando su seguridad y eficacia en un ensayo de fase 3.
En marzo, el Comité Asesor de Medicamentos para el Sistema Nervioso Central y Periférico de la FDA había votado por 6 votos contra 4, argumentando que un solo ensayo de Fase 2 no era concluyente sobre la efectividad del medicamento en el tratamiento de la ELA.
“En términos de llegar a la conclusión de que es efectivo, se nos pidió que buscáramos pruebas sustanciales con persuasión y solidez y creo que este ensayo no alcanza ese estándar”, dijo el Dr. Kenneth Fischbeck, uno de los miembros del comité e investigador de los Institutos Nacionales de Salud, en la reunión de marzo. Fischbeck agregó que ha atendido a pacientes con ELA.
Una diferencia clave entre las reuniones del comité asesor de la FDA de marzo y la de septiembre es que, en la segunda, Amylyx indicó que si el medicamento era aprobado pero los resultados del ensayo de Fase 3 no confirmaban sus beneficios, la compañía consideraría retirarlo del mercado, dijo Lynch agregó. Sin embargo, agregó que la compañía no dijo específicamente qué consideraría un fracaso.
“Entonces, en la votación, los miembros del comité asesor cambiaron de postura y la mayoría dijo: ‘Sí, ahora estamos convencidos de que este producto debe aprobarse’. Y cuando se les preguntó por qué cambiaron de opinión, algunos dijeron: ‘Bueno, la compañía dijo que se retirarían'”, dijo. “Y también estaban convencidos por los testimonios de los pacientes de que tenían muchas ganas de probar este medicamento.
Con todo, en términos generales la aprobación de la FDA se basó en los datos del ensayo de Fase 2, lo que, dijo Lynch, puede enviar un mensaje a otras compañías farmacéuticas de que no necesitan datos sólidos de ensayos de Fase 3 para comercializar sus productos.
De una enfermedad mortal a una vivible
Lynch dijo que aunque entiende por qué las personas con ELA quieren acceder a este medicamento prometedor, le preocupa que esto pueda abrir la puerta de manera más amplia a la aprobación de medicamentos que no han demostrado su eficacia. La FDA podría retirar esos productos más tarde si fuera necesario, dijo, pero hacerlo sin el acuerdo voluntario de la empresa es “un gran dolor” y, a menudo, requiere un proceso muy largo.
En cuanto al Relyvrio, algunos activistas de ELA, incluida la Asociación de ELA, han estado pidiendo su aprobación durante varios meses. Después de la reunión del comité asesor de la FDA en marzo, cuando el panel votó inicialmente en contra del medicamento, Calaneet Balas, presidente y CEO de la Asociación ELA, dijo en un comunicado que “la FDA tiene que tomar una decisión: si aprobará un medicamento que ha demostrado ser seguro y que ayudará a las personas que viven con ELA hoy, o si retrasará la aprobación y requerirá más evidencia mientras más personas con ELA mueren”.
“No podemos permitir que la perfección se interponga en el camino del progreso real para convertir a la ELA de una enfermedad mortal en una enfermedad vivible. La propia guía de ELA de la FDA reconoce que las personas con esta enfermedad están dispuestas a aceptar riesgos ante la posibilidad de tener algún beneficio”, dijo Balas. “Las personas con ELA y sus seres queridos merecen algo mejor y la FDA tiene las herramientas para lograrlo con urgencia”.
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